來源：臨床研究促進公益基金
作者：毛冬蕾
43歲的蔡磊身上有一連串代表成功的標簽：京東集團副總裁、大象慧云、益世商服、云京科技、愛斯康醫(yī)療、破冰驛站直播電商等組織機構(gòu)的創(chuàng)始
人和負責人、“互聯(lián)網(wǎng)+財稅”聯(lián)盟會長，涉足領(lǐng)域包括財資金融、信息科技、醫(yī)療健康、電商直播、投資基金、公益慈善等。此外，他還是我國電
子發(fā)票的締造者和推動者，也是清華大學和北京大學等高校的講師和研究生導師。
勤奮、進取、創(chuàng)新、不斷攀升事業(yè)高峰是每一位認識蔡磊的人對他持有的印象。
患病前年輕的蔡磊意氣風發(fā)
不過，他現(xiàn)在最廣為人知的身份是漸凍癥抗爭者。自患病以來，他的生命目標發(fā)生了轉(zhuǎn)向：他用多年來積累的社會資源推動科學家和藥企研發(fā)漸凍癥
藥物；他連結(jié)了中國最頂級的運動神經(jīng)元病專家建立了罕見病科研數(shù)據(jù)平臺；他籌集資金支持科學家團隊、科研機構(gòu)做研發(fā)；他搭建了動物實驗室，
并多次“以身試藥，嘗遍百草”;他還成立數(shù)個罕見病公益基金開展科研……所有這一切，都是為了全力助推漸凍癥藥物的研發(fā)。用他的話來說是“打
完生命最后一發(fā)子彈”。
2022年11月9日，我在線上專訪了這位偉大的漸凍癥斗士。談話中，蔡磊的聲音嘶啞，疾病已影響了喉嚨發(fā)音，他說一會兒話就會非常疲憊，但他一
直堅持著，還不時發(fā)出爽朗的笑聲，我也深受感染。
這一切都要從他患病開始說起。2019年9月30日，在北京大學第三醫(yī)院確診患了漸凍癥時，蔡磊還約了一位客戶談事兒，噩耗襲來，他堅持看完病打車
去見客戶，之后冷靜的跟對方說：“我得絕癥了，后續(xù)工作不一定能頂上”。這種極度的冷靜和理智或許是蔡磊多年職業(yè)經(jīng)歷使然。他也從互聯(lián)網(wǎng)“大
佬”——京東集團副總裁驟然轉(zhuǎn)變成一名不治之癥的患者（編者注：漸凍癥至今治愈率為0），他的生命開始進入倒計時。
得病后，蔡磊將微信頭像改為孫悟空。他希望自己能像齊天大圣頑強作戰(zhàn)，縱使不敵也絕不屈服，戰(zhàn)到最后。
住院期間的蔡磊積極樂觀
漸凍癥是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)退行性病變，致病原因不明，至今不能治愈也無法阻攔病情的發(fā)展，致殘率100%，5年死亡率為95%以上。人在患病后2-
5年內(nèi)不能吃飯喝水不能走路不能坐立直到躺在床上無法起身，除了能眨眼睛意識清醒，直到最后失去了所有能力，生命消逝。
在該領(lǐng)域，近200年沒有任何重大有效的藥物突破，患者頭腦清醒眼睜睜的看著自己死去，這是這個病最殘酷的地方。雖然漸凍癥是罕見病，但全球估計
有50萬人受到該病的折磨，漸凍癥在全球范圍內(nèi)患病率約為4.5/10萬，我國約有10萬漸凍癥患者，這個數(shù)字還在逐年增長。
目前國際上通過批準的漸凍癥藥物包括Radicava（依達拉奉）、Rilutek（力如太）以及今年9月29日被美國FDA有條件批準的AMX0035，但這些藥物在
臨床上效果微弱。例如，力如太僅能延長長期患者2-3個月的生存期，且有較大不良反應。
蔡磊在住院的時候，看到身邊的病人相繼癱瘓或離世。而他從小被教育要拼搏奮斗，“我習慣于拼搏與創(chuàng)新，喜歡挑戰(zhàn)極限。我的身體比其他病人好，比
他們有資源，只要還活著，就應該為這個事業(yè)做貢獻。放眼全球，世界上多款罕見病藥物都是靠患者或患者組織推動的。之前我做過多次國家級創(chuàng)新項目，
能不能挑戰(zhàn)一下攻克漸凍癥？我要自己研制藥物救治患者，于是我開始行動。“蔡磊說。
正如當年他推動電子發(fā)票的發(fā)展在我國財經(jīng)界猶如石破天驚，此次他向漸凍癥吹響號角也引發(fā)這一領(lǐng)域?qū)W術(shù)團體、生物技術(shù)公司和媒體輿論的廣泛關(guān)注。
蔡磊正在嘗試用互聯(lián)網(wǎng)的思維和商業(yè)模式的力量在資金籌措、團隊組建及研發(fā)流程上去顛覆，去挑戰(zhàn)漸凍癥藥物傳統(tǒng)的研發(fā)模式，并快速探索出治療方法。
然而，想要研發(fā)藥物，巨大的資金從哪里來？研發(fā)人員從哪里招聘？蔡磊像一位Biotech公司的創(chuàng)業(yè)者開始思考這些事情。
人類過去用于重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病投入的資金已超過10,000億美金，但成功率1%都不到。基于之前的財務積累，他把上千萬元的積蓄投入到科研，同時他還
帶病四處融資、聯(lián)絡藥物專家、寫業(yè)務BP、談融資……無數(shù)細節(jié)令他每天都工作到深夜。
由于疾病，他的雙手和雙臂已經(jīng)幾乎完全喪失了功能，手指甚至不能觸摸手機和打字。不過他仍堅持跟投資人談投資，希望有更多資金投入他的研究團隊，
讓他的科研計劃長遠發(fā)展。
面對全球經(jīng)濟下滑和資本“寒冬”，他動之以情曉之以理的告訴投資人，全世界現(xiàn)存漸凍癥患者50萬人，年齡以壯年為主，治療意愿非常強，假設每人花10
0萬元治療，那就是5000億元的市場；每年新發(fā)漸凍癥患者10萬人，按每人100萬元治療，即有1000億元的年新增市場。
作為一個商業(yè)運作高手，蔡磊成立了一支醫(yī)療投資基金，其中的主要LP基本是他朋友圈里的人。他們剛投入該項目時，沒有幾個人相信能夠短期內(nèi)成功，但
仍被他的精神所感動，愿意幫他一把。
蔡磊快速招募了將近20位有生物、醫(yī)學背景的碩士生和博士生，有兼職的患者家屬或患者本人。每天，他們查看數(shù)百篇與漸凍癥及其藥物相關(guān)的中英文文獻，
一旦發(fā)現(xiàn)蛛絲馬跡，就會追蹤這些新研究的進展。此外，蔡磊還拜訪了很多國內(nèi)外頂級的神經(jīng)系統(tǒng)疾病科學家。之后，他發(fā)現(xiàn)，不少科學家的研究對治療漸凍
癥或許很有幫助，在動物實驗或細胞層面已經(jīng)顯效，問題在于進一步研發(fā)和轉(zhuǎn)化。
下面這幅圖是蔡磊團隊致力于攻克漸凍癥所開展的工作，他沒有時間悲傷，沒有時間感慨，他要全力以赴“玩命加快研發(fā)”。
從藥物研發(fā)環(huán)節(jié)來看，最緊迫的是找到發(fā)病機制和藥物作用靶點。漸凍癥在中國約6%的患者是遺傳，找不到基因和靶點，94%是散發(fā)。這一疾病是由許多基
因之間復雜的相互作用引起，因為只針對一個基因進行研究，之前許多藥物發(fā)現(xiàn)都失敗了。
為了讓靶點更精確，蔡磊的團隊正在與上海中科院合作，利用冷凍電鏡在病人的組織樣本尋找病理特征，以發(fā)現(xiàn)新靶點。他還嘗試去邀請一些Biotech公司發(fā)
現(xiàn)靶點，但大多數(shù)公司拒絕了他的請求，因為漸凍癥是一個公認的“雷區(qū)”，失敗率極高。不過，經(jīng)過蔡磊兩年多的努力，已有多家本土藥企和科學家團隊與
他合作，啟動了多條漸凍癥藥物研發(fā)管線。
“我們真的要感謝制藥企業(yè)，他們冒著研發(fā)失敗的巨大風險去研發(fā)新藥。作為患者，要全力參與臨床試驗，幫助藥廠提早把藥物研制出來。”
在動物實驗環(huán)節(jié)，蔡磊建立了據(jù)他稱是國內(nèi)最大的漸凍癥動物實驗基地，最多時有1,500只漸凍癥老鼠模型。動物研究以后，為盡快招募患者開展人體試驗，他
組建了以小時為單位的急速臨床招募平臺，通過以患者為中心的“360度全生命周期”的大數(shù)據(jù)平臺，精準地鎖定患者。一年多來蔡磊一直堅持“以身試藥”，
各種在研的國內(nèi)外藥物，干細胞、基因療法等他都愿意去嘗試。每當他以身試藥的時候，他都充滿希望。
患者招募是罕見病藥物臨床試驗中最大的問題，在100個報名者中，可能只有不到10個受試者符合標準，有的罕見病臨床試驗因招不到合適的病人，最后被迫停
止。“國家藥監(jiān)局出臺了很多加快創(chuàng)新的法規(guī)和指南，但我希望對我們無藥可救的特殊群體，能給予更寬松的審評條件，加快把藥物研發(fā)推進到臨床試驗。”他
說。目前，通過這個臨床招募的數(shù)據(jù)平臺，2個小時可以精準招募到700人。
再往后是藥效評價階段，傳統(tǒng)的藥效評價需要一個月，蔡磊搭建了以天為單位的藥效評價系統(tǒng)，甚至以小時為單位24小時持續(xù)不斷對患者進行評估評測，評價的
工具不僅有國際通用采用的功能評分量表，還包括其他疾病相引入的其他的評價體系，還包括主觀溝通、個人感受等等。
早前，當蔡磊在一次和醫(yī)生的交談中了解到，在其就診的醫(yī)院只能查到該院累計3,000多病例，更多患者散落在全國各個角落。互聯(lián)網(wǎng)家出身的蔡磊深知大數(shù)據(jù)對
推動這項事業(yè)的重要性，他很清楚足量的病患信息和數(shù)據(jù)是醫(yī)療科研和研發(fā)對癥藥物的基本前提。
于是，他搭建了一個“漸愈互助之家”的患者數(shù)據(jù)庫，希望打通中國醫(yī)院HIS/LIS系統(tǒng)之間數(shù)據(jù)孤島的問題，尤其還包括醫(yī)院門診和住院之外的病前和病后全生命
周期的醫(yī)療數(shù)據(jù)，令任何醫(yī)生開展各種與漸凍癥有關(guān)的研究時，都能自如的調(diào)動各種數(shù)據(jù)。在他的推薦和鼓勵下，已有數(shù)千名漸凍癥患者向平臺提供了多方面數(shù)據(jù)。
2019年11月，國家衛(wèi)健委建立開發(fā)的中國罕見病診療服務信息系統(tǒng)正式投入使用。截至2022年2月，該系統(tǒng)已采集約57萬例罕見病患者信息。
除了藥物臨床試驗外，漸凍癥的基礎科研也依然進展緩慢，漸凍癥的科研需要大腦和脊髓組織，為解決這一難題，蔡磊全力推進遺體捐獻。他帶頭千余人志愿捐獻
遺體和腦脊髓組織捐獻，創(chuàng)建世界最大的漸凍癥組織樣本科研平臺。“當我一個一個患者去告知他們捐獻遺體和腦組織時，我內(nèi)心非常難過。但為了漸凍癥患者長
遠的未來，我們必須這樣做，這是功在當代利在千秋的事。”
蔡磊找到中國器官移植發(fā)展基金會理事長趙洪濤，希望能給漸凍癥基礎科研帶來一些幫助，并會號召更多漸凍癥患者參與到捐獻行動中，并在近期成立了攻克漸凍
癥慈善信托。
在蔡磊的組織下，已有有千余名漸凍癥患者及患者家屬積極響應——被授予“人民英雄”國家榮譽稱號的湖北衛(wèi)健委副主任漸凍癥患者張定宇也是其中一員。在張
定宇的眼里，蔡磊有著飛蛾撲火的勇氣。
圖為蔡磊（左六）參加2022第十一屆中國罕見病高峰論壇做演講，并與參會罕見病患者及工作人員合影。
采訪到最后，蔡磊希望中國越來越多的病人站出來自救，“我們不能坐以待斃。人類進步的基礎是科學進步。我希望有資源、有能力的人去從事科學、支持科學。
并不是只有國家才應該推動科學的進步，每個人都可以為此而努力。關(guān)注患者，關(guān)注科學，就是救自己。”
“人固有一死，或輕于鴻毛或重于泰山。在我離開這個世界之前，我爭取把藥做出來，沒有希望我們創(chuàng)造希望，而希望就在明天！”這是蔡磊留給自己堅定的承諾，
并全力以赴為漸凍癥戰(zhàn)斗到每一分、每一秒。（本文感謝蔡磊團隊及胡麗萍女士提供素材及支持，期待更多相關(guān)人士與公眾號聯(lián)系）
參考文章：
《漸凍者京東副總裁蔡磊，帶著一群人與生命賽跑》，《社會與公益》雜志
《他身患漸凍癥，“拿生命當最后一顆‘子彈’”！》 央視新聞
《點亮漸凍的人生》人民日報
《患漸凍癥的京東副總裁，為自己和病友找藥，但留給他的時間不多了》八點健聞
